什麼是propensity score?
在隨機對照臨床試驗中，參加者被隨機分派到實驗組或對照組，可以有效地消除兩組之間的差異。但是在非隨機的觀察性研究如世代或病例對照研究，如何處理干擾因子一向是很重要的問題。以我們的研究為例，病人是否會得到降血脂藥物治療，可能受到很多因子的影響（如中風嚴重程度、中風類型、有無其他血管性危險因子，甚至是年齡、性別、社經地位等），當這些因子也同時會影響預後時，它們就是潛在的干擾因子。如果有治療和沒有治療的病人，其基本特性是不同的，兩組就無法直接比較預後。

要解決這個問題，多變數分析和propensity score分析是其中的兩種方法。大家熟知的多變數分析，即是在分析藥物治療是否影響結果時，同時調整其他的干擾因子。Propensity score則是一個機率（0~1），代表一個病人在其既有的基本特性（或干擾因子）下，得到藥物治療的機會。計算propensity score的方法，其實就來自一個logistic regression model：將得到治療與否當作是因變數，把基本特性的各個因子當作是自變數。所以，兩種方法的基本差異在於，多變數分析注意的是基本特性和結果的關係，而propensity score則是聚焦在基本特性和有無藥物治療的關係。換句話說，propensity score企圖再造一個類似隨機分配的情境。在隨機試驗中，每一個受試者得到治療的propensity score應該是0.5。在非隨機的觀察性研究，propensity score就會因病人的基本特性而異。

如何應用propensity score?
一旦計算出propensity score，就可以應用在各種分析方法：

1. 配對（matching）─將接受藥物的病人與沒有接受藥物的病人依照propensity score配對。與傳統配對方式比較，這樣做最大的優點是，不會因為配對因子過多而找不到適當的對象。
2. 分層分析（stratification）─因為propensity score用一個數字來總結所觀察到的基本特性，根據propensity score來分層，可以平衡兩組干擾因子分佈的差異。它的好處在於當基本特性因子很多時，可以避免分太多層。
3. 回歸調整（regression adjustment）─上述兩種應用的主要目的是在使兩組可以有效地比較。而在回歸分析探討治療組與對照組對結果的影響時，propensity score也可以被當作是「唯一」的干擾因子。

Propensity score有什麼長處？
減少非隨機觀察性研究的偏差（bias）是其一。再者，一般選用某種多變數分析法來控制干擾因子是否適當，需視這些資料群是否符合這種方法背後的許多假設（例如，線性相關）。而propensity score比較不會受到這種影響，因而能做出較準確的估計。第三，當要比較的結果不只一項時（例如，再中風、死亡、副作用等），通常需依情況選用不同的models，如logistic或proportional hazard regression。Propensity score則沒有這種限制，同樣的score可以使用於個別的結果分析。第四，當結果發生得很少（rare outcome），而要探討的暴露或干擾因子很多時，回歸分析就有很多限制（這是一個重要、但常被忽視的問題，以後再專文討論）。Propensity score被認為是處理這種情形較好的分析方法。

Propensity score有什麼限制？
與所有非隨機研究的分析方法一樣，propensity score只能控制已知的干擾因子，對未測量到的和未知的因子則束手無策（這正是隨機試驗最大的強項）。另外，propensity score在樣本數太小時，也無法完全發揮平衡干擾因子的功能。最後，當結果發生夠多時（平均每一個干擾因子至少有8-10個結果），一個設計理想的回歸分析可能比propensity score更能控制干擾因子所產生的偏差。

結語
近來的研究發表審查已經越來越重視研究方法學。而研究方法的愈趨專業性，也提醒從事研究的臨床醫師，更要加強自我進修以腳步跟進。最重要的是，必須和研究方法學的專家如流行病學和生物統計領域的研究者組成研究團隊，對提升研究的品質才能達到事半功倍之效。謹以此文和國內從事中風研究的同好共勉之。